Primera formulación pediátrica de un medicamento contra la enfermedad de Chagas

El grupo de Parasitología – Chagas, del Instituto Multidisciplinario de Investigación en Patologías Pediátricas (IMIPP, CONICET-Gobierno de la Ciudad de Buenos Aires), en el Hospital de Niños ‘Ricardo Gutiérrez’, coordinó los estudios clínicos de una formulación pediátrica, inédita, de un medicamento utilizado en el tratamiento de la enfermedad de Chagas -el nifurtimox-, que se adapta a las necesidades especiales de los pacientes pediátricos desde recién nacidos hasta los 18 años de edad.

Los resultados sobre la formulación pediátrica esta droga, una de los dos desarrolladas hace 5 décadas para el uso en la enfermedad en adultos, resultaron en la aprobación por la Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), por lo que a nivel local estará de manera expeditiva aprobado su uso por ANMAT.

“Este es un gran logro de la pediatría argentina y latinoamericana, que a partir de una red de investigación clínica con altos estándares de calidad, obtuvo respuesta a una necesidad regional que impactará en la atención de los más vulnerables”, consideró el Dr, Jaime Altcheh pediatra e investigador principal del CONICET, quien lidera el equipo de trabajo.

Utilizar, como hasta el momento, las presentaciones de adultos y adaptarlas a los niños conlleva un problema, y es que cuando se fraccionan las pastillas, no puede asegurarse que la concentración de la droga es la misma en cada parte. Esto genera el riesgo de dar menores o mayores dosis a las necesarias. “El desarrollo y validación, en estudios clínicos, de una formulación dispersable adaptada para niños resuelve este problema y facilitara el tratamiento”, aclara el investigador.

El estudio se llevó a cabo en 25 sitios de investigación, que conforman la Red de Investigación Clínica PEDCHAGAS, en Argentina, Bolivia, y Colombia entre 2016 y 2018, en conjunto con el laboratorio Bayer. Se trató de un ensayo clínico de fase III prospectivo, donde se evaluó la eficacia, seguridad y farmacocinética de nifurtimox en 330 niños con enfermedad de Chagas.

“A pesar de estar aprobados para su uso en adultos desde la década del 70, es la primera vez que se hace un estudio farmacológico multicéntrico en pacientes pediátricos de este medicamento”, explica Altcheh.

Enfermedad de Chagas

El Chagas es una enfermedad causada por el parásito Trypanosoma cruzi, que transmite hacia el humano la vinchuca -Triatoma infestans-. También puede ser contagiado por transfusión sanguínea o trasplante de órganos, y durante la gestación, o por alimentos. Según datos publicados por la OMS, se calcula que en el mundo existen entre 6 a 7 millones de infectados, y en la Argentina, según estimaciones de la Sociedad Argentina de Pediatría, nacen 1200 niños con la enfermedad.