Cuantificación de la Enfermedad Mínima Residual en Leucemia Linfoblástica Aguda pediátrica Philadelphia positivo.

FERRI C; RICCHERI C; BIETTI J; CEDOLA A; BIANCHINI M; AVERSA L; PENNESI S; MILONE G; LARRIPA I

Mar del Plata

Congreso; LIX Reunión Anual de la Sociedad Argentina de Investigación Clínica (SAIC); 2014

SAIC

El cromosoma Philadelphia (Ph) producto de la t(9;22)(q34;q11) origina el gen de fusión BCR-ABL1, el cual se observa en un 3% a 5% de los casos con Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA) pediátrica. Estos pacientes poseen muy mal pronóstico y alta probabilidad de recaída con el tratamiento convencional es por ello que se han desarrollado protocolos más agresivos que incluyen inhibidores de tirosina quinasa. El objetivo de este estudio fue cuantificar los transcriptos BCR-ABL1 en los pacientes LLA Ph+ en las diferentes etapas del tratamiento (AI, RA1, RA2, RA3, Protocol II) para evaluar la cinética del clon tumoral en respuesta a la quimioterapia más imatinib 300 mg/m2/día. Se analizaron 25 pacientes del protocolo GATLA (Grupo Argentino de Tratamiento de la Leucemia Aguda) LLA-Ph+ 2011 que incluye a pacientes de 1 a 21 años diagnosticados con LLA Ph+, durante un período de seguimiento de 32 meses (Mediana=15 meses). Para determinar el valor basal de referencia de BCR-ABL1 se estudiaron 11 muestras de médula ósea al diagnóstico, siendo el valor obtenido de 55,5% (rango 29%-92%). La respuesta molecular se definió como óptima (RMO) o indetectable (RMO-I) si los valores de transcriptos fueron ≤ a 0,055% o no detectables respectivamente. Los resultados preliminares muestran una sobrevida global de 79%±10% y una sobrevida libre de eventos de 67%±10% a los 12 meses. El porcentaje de pacientes que alcanzaron RMO en las diferentes fases del estudio (AI, RA1, RA2, RA3, Protocol II) fueron 13,3%; 41,2%; 33,3%; 45,5% y 76,9%; respectivamente. De 17/25 pacientes evaluables en mantenimiento y post-trasplante, 88% (15/17) lograron RMO y de ellos el 87% (13/15) presentaron RMO-I. Nuestros datos preliminares demuestran la efectividad de la terapia combinada y confirman la utilidad de la cuantificación del BCR-ABL1 como marcador de respuesta al tratamiento en LLA Ph+.