Fase de ensayo clínico para medicamento contra el síndrome urémico hemolítico (SUH)

¿Por qué una persona sana podría aceptar tomar o recibir una droga experimental destinada a tratar una enfermedad que no padece? Porque, en el futuro, así podría contribuir a curar, aliviar o mejorar la calidad de vida de cientos, miles o millones de verdaderos pacientes.

Bajo esa lógica solidaria, y también normativa, el Hospital Italiano de Buenos Aires se convirtió en el primer centro del país habilitado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) para conducir ensayos clínicos en esas fases tempranas de la investigación. La iniciativa podría facilitar la llegada a la clínica de nuevos tratamientos que se desarrollan y hacen falta en Argentina.

“Cumplimos con los estándares internacionales para trabajar con voluntarios sanos. Tenemos la infraestructura y la formación y capacitación del personal para brindarles seguridad”, señaló el doctor Ventura Simonovich, médico de planta de la Sección Farmacología Clínica del Hospital Italiano.

El desarrollo de nuevos fármacos comienza con el diseño de moléculas que se someten a pruebas en el laboratorio, en sistemas de computación y en animales de experimentación. Pero, tal como marcan las normas internacionales, la siguiente etapa consiste en determinar la seguridad y eficacia del medicamento en voluntarios sanos.

“Estos participantes ayudan al desarrollo de algo que probablemente nunca lleguen a usar y, sin embargo, se postulan para ayudar a otros tal como hace un donante de sangre”, destacó Simonovich.

Si bien la motivación principal para participar en estos proyectos es altruista, el Hospital Italiano prevé un estipendio fijado por el Comité de Ética. Simonovich enfatizó que el Registro de Voluntarios Sanos está abierto a cualquier persona mayor de 18 de años, sin una enfermedad de base de relevancia, pero con la vocación de ayudar a quienes presenten una necesidad de salud insatisfecha.

Síndrome urémico hemolítico

De acuerdo con Simonovich, la iniciativa será útil para probar la seguridad y eficacia de distintos fármacos experimentales que desarrollan grupos de investigación del país. “Esto es muy importante ya que se podrá trabajar con enfermedades prevalentes y también en otras que no tienen habitualmente el interés de las empresas farmacéuticas internacionales y que, sin embargo, constituyen problemas de salud pública para nuestra realidad”, dijo.

Así, uno de los primeros protocolos en marcha apunta a estudiar un nuevo medicamento para prevenir y curar el síndrome urémico hemolítico (SUH): una intoxicación alimentaria  – usualmente transmitida por el consumo de carne picada mal cocida, leche sin pasteurizar y verduras contaminadas con la bacteria Escherichia coli productora de toxina Shiga – que afecta principalmente a niños de 1 a 5 años y puede conducir a diálisis, trasplante de riñón o incluso la muerte. La Organización Mundial de la Salud (OMS) asegura que la Argentina presenta la mayor tasa de incidencia mundial de SUH en ese segmento de edad.

Según explicó el doctor Fernando Goldbaum, investigador del CONICET y uno de los fundadores de la empresa de biotecnología Inmunova, el medicamento a probar en el Hospital Italiano consiste en un antisuero de alta potencia con anticuerpos terapéuticos capaces de reconocer y bloquear las diferentes variantes de la toxina que libera la bacteria.

El medicamento “protegió con éxito y sin efectos secundarios la salud de ratones ante la presencia de la toxina. Los resultados de laboratorio son contundentes. Pero, ahora, hay que cumplir todas las fases de los ensayos clínicos”, indicó Goldbaum quien también se desempeña como jefe del Laboratorio de Inmunología y Microbiología Molecular en la Fundación Instituto Leloir y director del Centro de Rediseño e Ingeniería de Proteínas de la UNSAM.

En esta primera etapa, el antisuero se va a probar en voluntarios adultos sanos. “Si los datos que proporciona esta fase nos dicen que el medicamento es seguro, entonces recién ahí se podrá pasar a ensayarlo en niños con la enfermedad”, indicó Simonovich. De ahí la importancia mayúscula de ese eslabón inicial: el aporte de quienes contribuyen al progreso de la medicina, sin esperar a cambio ningún beneficio directo.

Vale mencionar que los ensayos preclínicos para que ANMAT autorice esos ensayos clínicos fueron realizados en el Centro de Medicina Comparada (CMC) del Instituto de Ciencias Veterinarias del Litoral (ICIVET-Litoral, CONICET-UNL. Es la primera vez que el sistema científico puede dar respuesta a este tipo de demandas ya que el registro se va a extender a otros países.