INVESTIGADORES
DEWEY Ricardo Alfredo
congresos y reuniones científicas
Título:
Realidades y desafíos de la terapia génica con células madre hematopoyéticas
Autor/es:
RICARDO A. DEWEY
Lugar:
Mar del Plata
Reunión:
Congreso; VIII Encuentro Latinoamericano y del Caribe de Biotecnología, REDBIO Argentina; 2013
Institución organizadora:
REDBIO
Resumen:
A pesar del entusiasmo inicial que generó la terapia génica, en las últimas tres décadas ha habido pocos éxitos clínicos para tratar enfermedades utilizando esta estrategia. Uno de los mayores obstáculos ha sido sin dudas el ?delivery? de genes a las células y órganos apropiados. Desde el punto de vista clínico, la modificación genética de células madre hematopoyéticas para tratar enfermedades monogénicas mediante la adición de una copia normal del gen afectado ha sido la estrategia más exitosa. En los últimos años, la aparición de efectos secundarios adverso en varios de esos estudios clínicos indica la necesidad de más estudios de esta naturaleza utilizando vectores y/o estrategias alternativas.
