Tópicos Críticos En Inmunología”. Título De La Ponencia: “Terapia Génica Para El Síndrome De Wiskott-Aldrich: Del Laboratorio Al Paciente

RICARDO A. DEWEY

Mar del Plata, Argentina

Conferencia; Reunión Anual de la Sociedad Argentina de Inmunología.; 2007

El Síndrome de Wiskott Aldrich (WAS) es una inmunodeficiencia primaria caracterizada por trombocitopenia, eczema, alta incidencia de enfermedades autoinmunes y  predisposición a contraer enfermedades malignas. Los pacientes con WAS clásico raramente superan los 10 años de vida, a menos que se sometan a transplante alogénico con células madre hematopoyéticas. Este tratamiento es, por el momento, el único método curativo que existe,  pero está asociado a una morbi/mortalidad severa en pacientes transplantados con células de donantes no relacionados y en mayores de 5 años. Varios estudios in vitro e in vivo en modelos murinos de WAS han demostrado que la transferencia del gen WASP mediada por retrovirus puede reconstituir las anormalidades de células murinas deficientes en WASP. Recientemente demostramos, por primera vez, que la transferencia del gen WASP mediada por retrovirus a células CD34+ humanas puede reconstituir in vitro el citoesqueleto de actina y mejorar la función de las células del linaje mieloideo afectadas. Todo este cuerpo de evidencia demuestra que la transferencia génica de WASP podría resultar en un tratamiento alternativo y efectivo para el Síndrome de Wiskott Aldrich. En Octubre del 2006, comenzamos, el primer estudio clínico Fase I/II del mundo de terapia génica de WAS utilizando vectores retrovirales. Estudio preliminares de eficacia del tratamiento y reconstitución funcional de dos pacientes participantes del estudio sugiere que esta estrategia podría representar una muy buena alternativa al transplante alogénico de médula ósea convencional.