Inmunología Hoy Y Mañana”. Título De La Ponencia: “Terapia Génica De Inmunodeficiencias Primarias

RICARDO A. DEWEY

Buenos Aires, Argentina

Simposio; XXVIII Jornadas Hospital De Niños “ Ricardo Gutiérrez”- VIII Jornadas de Enfermería- IV Jornadas de Arte- 1er Encuentro de Ex-residentes. Hospital De Niños “ Ricardo Gutiérrez”,; 2007

Hospital De Niños “ Ricardo Gutiérrez”,

Las inmunodeficiencias primarias (IDPs) incluyen más de 100 enfermedades hereditarias caracterizadas por defectos en uno o varios componentes de la respuesta inmune. Algunas IDPs tales como la inmunodeficiencia severa combinada (SCID), resultan ser fatales sin un tratamiento inmuno-reconstitutivo. Hasta el momento, el único método curativo que existe para varias formas de SCID y otras IDPs severas es el transplante de médula ósea (TMO). A pesar de que muchos pacientes pueden ser curados mediante TMO, este tratamiento está asociado a una severa morbi/mortalidad fundamentalmente en pacientes transplantados con células de donantes no relacionados. Debido a eso, desde hace algunos años se está investigando la posibilidad de emplear terapia Génica como una alternativa al TMO para la corrección de defectos monogénicos en células madre hematopoyéticas. En la actualidad se estan realizando ensayos clínicos de terapia génica de varias IDPs con un monitoreo cuidadoso de los pacientes para definir la factibilidad y toxicidad de la estrategia terapéutica. Comparado con el tratamiento convencional, la terapia génica podría ofrecer una opción terapéutica menos tóxica y más específica para el tratamiento de IDPs.