TERAPIA GENICA

NIGRA AYELÉN; GISELA GARCIA; FURLAN ANA

Universidad Nacional de Río Cuarto

Jornada; II Jornada de Bioética; 2004

Universidad Nacional de Río Cuarto

Ciertas enfermedades, entre ellas cáncer, resultan de daños genéticos específicos. En principio, las patologías causadas por defectos monogenéticos podrían ser curadas mediante la inserción y expresión de una copia normal del gen dañado. La terapia génica se define como la aplicación de principios genéticos para el tratamiento de enfermedades humanas. Unificando los principios de la farmacología con los de la genética, pues implica tácitamente el empleo de ácidos nucleicos como el agente farmacológico para el tratamiento de estados patológicos, con esto la terapia génica persigue modificar el genoma de las células somáticas transfiriendo copias normales de genes para que produzcan cantidades adecuadas del producto génico normal, cuya acción corregiría la enfermedad genética. La estrategia general que se utiliza para la terapia génica no es más que una extensión de la técnica de selección clonal por complementación funcional. Primero, la función ausente en el organismo recipiente como consecuencia de la presencia de un gen defectuoso se introduce en un vector; luego, este vector se inserta en uno de los cromosomas recipientes y genera un organismo transgénico que se ha "curado" genéticamente. Esta técnica tiene un enorme potencial en los seres humanos porque nos ofrece la esperanza de corregir los desordenes genéticos causantes de enfermedad. En primer lugar, la terapia génica trata de complementar o sustituir el defecto en la función de un gen defectuoso introduciendo otra copia normal de éste en las células. Por otra parte, en otras situaciones se intenta lo contrario, es decir, inhibir o bloquear el funcionamiento de aquellos genes cuya intervención contribuye al desarrollo de la enfermedad. Otras posibilidades de acción de la terapia génica en la que lo que se busca introducir la información que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo. Evidentemente la meta de los estudios que involucran la terapia génica como alternativa terapéutica es la posibilidad de la utilización en la clínica.