Sobrevida global a largo plazo en pacientes con amiloidosis AL

MARCELINA CARRETERO; ERIKA BRULC; MARIA ADELA AGUIRRE; ELSA NUCIFORA; MARIA LOURDES POSADAS MARTINEZ

Congreso; XXV Congreso Argentino de Hematología 2021; 2021

Sociedad Argentina de Hematologia

XXV Congreso Argentino de Hematología 2021Título: Sobrevida global a largo plazo en pacientes con amiloidosis ALIntroducción: La amiloidosis AL es una enfermedad crónica, poco frecuente. La sobrevidade los pacientes con amiloidosis AL ha ido mejorando a través de los años, debido, enparte, a una mayor disponibilidad y nuevos desarrollos de tratamientos.Objetivos: Comparar las características basales, los tratamientos y las respuestas a este de pacientes con amiloidosis AL con una sobrevida ≥ 5 años versus sobrevida < 5 años. Evaluar factores predictores de sobrevida.Materiales y métodos: Cohorte retrospectiva de todos los pacientes consecutivos con diagnóstico de amiloidosis AL del Registro Institucional de Amiloidosis, entre Enero de 2010 y Diciembre de 2015, permitiendo un mínimo de 5 años de seguimiento. Se evaluaron los pacientes al momento del diagnóstico y se siguieron para evaluar el tratamiento, la respuesta y la muerte por todas las causas. La sobrevida se definió desde la fecha del diagnóstico de amiloidosis AL hasta la fecha de muerte por cualquier causa, fecha de último contacto o cierre administrativo del estudio y se estimó mediante Kaplan Meier. Los factores predictores de sobrevida se evaluaron con un modelo regresión de Cox, se presentaron los hazard ratio crudos (HRc) y ajustados (HRa) con sus IC 95%. Resultados: De 106 pacientes con amiloidosis AL incluidos en el registro hasta diciembre de 2020, se incluyeron 57 por tener un diagnóstico previo a 2016. La mediana de edad fue de 63 años (53-70), el 68% presentaba compromiso cardíaco y el 70% renal. La media de órganos afectados fue de 2 (1-3). CyBorD fue el esquema terapéutico más usado (61%). Se realizaron 13 (23%) trasplantes autólogos de células progenitoras hematopoyéticas (11 fueron en el grupo de sobrevida ≥ a 5 años) y 4 (7%) trasplantes cardíacos (3 en el grupo de mayor sobrevida). La respuesta al tratamiento fue evaluable en 43 pacientes. Treinta y seis (84%) pacientes tuvieron una respuesta hematológica, de los cuales 25 (69%) lograron una respuesta completa. Veintiséis (60%) pacientes tuvieron una respuesta de órgano. No hubo recaída en el órgano sólido trasplantado. La mediana de sobrevida global fue de 6,2 años (1,3-no alcanzado). Treinta y un (54%) pacientes murieron durante el seguimiento. En el grupo de sobrevida ≥ 5 años, murieron 9 pacientes: 2 pacientes por progresion del mieloma múltiple, 4 por progresión de la amiloidosis, 1 por cáncer de pulmón, 1 de mielodisplasia y sepsis y en uno se desconoce la causa. No se encontraron diferencias en las características basales entre los grupos de sobrevida (Tabla 1). El 46% de los pacientes con sobrevida ≥ 5 años recibió trasplante autólogo versus el 6% de los que sobrevivieron menos de 5 años (p 0.001). La proporción de pacientes con respuesta hematológica y respuesta completa fue mayor en el grupo de sobrevida ≥ 5 años (96% vs. 67%, p 0.01) y (76% vs. 35%, p 0.008), respectivamente. La edad y la insuficiencia renal fueron predictores independientes de sobrevida en el análisis crudo (p 0.04 y p 0.03, respectivamente). La respuesta hematológica completa mostró una tendencia favorable tanto en el análisis univariado como multivariado (p 0.07 en ambos).Conclusiones: La sobrevida de los pacientes con amiloidosis fue prolongada. Si bien no hubo diferencias en las características basales entre grupos, la mayor proporción de pacientes con trasplante autólogo en el grupo de mayor sobrevida podría presuponer un mejor estado basal de estos. La respuesta hematológica completa podría ser un predictor independiente de sobrevida.