Amiloidosis AL: análisis retrospectivo de un registro institucional de Argentina

POSADAS MARTINEZ, MARIA LOURDES

Congreso; XXVIII CONGRESO NACIONAL DE MEDICINA, SOCIEDAD ARGENTINA DE MEDICINA; 2020

Amiloidosis AL: análisis retrospectivo de un registro institucional de Argentina Autores:Ma Lourdes Posadas-Martinez, Dolores Ulacia,Agustina Negro, Erika Brulc,Maria Adela Aguirre, Soledad Saez, Cesar Belziti, Rosario Luxardo, Jorge Arbelbide, Dorotea Fantl, Patricia Sorroche, Diego Perez de Arenaza, Federico Varela, Greloni Gustavo, Dana Kohan, Ana Basquiera,Gerardo Machnick, Mariana Fernandez,Elsa Nucifora Objetivo: Describir tipos de tratamiento, supervivencia global y libre de progresión (SG /SLP) de la amiloidosis AL en una institución de Argentina. Métodos: Cohorte retrospectiva (2010-2019) de pacientes adultos con amiloidosis AL del Registro Institucional de Amiloidosis-Hospital Italiano de Buenos Aires (ClinicalTrials.gov NCT01347047). El compromiso orgánico se definió como clínica y/o biomarcadores y/o hallazgos por imágenes. El tratamiento de primera línea se definió como el primer régimen recibido. El tratamiento se clasificó como: ASCT de primera línea o posterior a inducción, CyBorD, talidomida-dexametasona/ ciclofosfamida, rituximab+ciclofosfamida+vincristina+prednisona (R-CVP), lenalidomida/ dexametasona u otro. La respuesta hematológica se definió como respuesta parcial o mejor. Todos los pacientes fueron seguidos hasta la muerte o cierre administrativo o pérdida de seguimiento. Se evaluó la SLP y la SG a 1, 5 y 10 años mediante Kaplan Meier. Se evaluó la mortalidad según compromiso orgánico al momento del diagnóstico mediante regresión de Cox.Resultados: Se incluyeron 91 pacientes. La mediana de compromiso orgánico al momento del diagnóstico fue de 2 (IC1-3). Los órganos más afectados fueron: corazón 72%(65) y riñón 71%(62). La mediana de ECOG fue de 2(1-2) y el Score de Charlson 2(1-3). La mediana de seguimiento fue 37 meses (IC12-114). Sesenta y nueve (76%) pacientes recibieron tratamiento, 9(10%) trasplante cardíaco y 1 riñón. Con el tratamiento de primera línea 13 pacientes fueron a ASCT. El resto continuó el mismo esquema hasta recaída o muerte. Los regímenes de quimioterapia utilizados fueron 76%(51)CyBorD, 11%(7)Talidomida-Dexametasona/Ciclofosfamida, 2%(1)Rituximab, 2%(1)Lenalidomida/ Dexametasona, 2%(1) R-CVP y 9%(6) otros, con una media de 5 ciclos (DS 5). Veintiséis pacientes recibieron segunda línea con una mediana de 4 ciclos (2-6), utilizando lenalidomida/dexametasona el 42%(11) y Daratumumab el 19%(5), y 3 pacientes recibieron tercera línea. La mejor respuesta hematológica (intención de tratar) fue: RC 48%(32), VGPR 7%(5), RP 5(3), sin respuesta 24%(16). La respuesta no fue evaluable en 16%(11): 2 muertes, 1 interrumpió el tratamiento por decisión propia, 2 el tiempo de seguimiento insuficiente y 6 fueron derivados a otras instituciones. La mortalidad fue del 42% (n38, IC 32-53), la mediana de supervivencia fue de 126 meses (IC 23-170). La SG al año fue del 86% (77-90), 5 años 65%(53-74) y 10 años 53%(39-65). La tasa de recaída fue del 21% (n9,IC 11-38). La SLP fue del 91%(78-97) a los 5 años y del 79% (63-89) a los 10 años. El número de órganos comprometidos y niveles elevados de proBNP se asociarion a mortalidad (HR 1.5 y HR 1, respectivamente).Conclusión: El tratamiento de primera línea más utilizado fue a base de bortezomib. El 48% logró RC. El 38% recibió segunda línea. La SG y la SLP fueron similares a otras cohortes. El número de órganos involucrados y el compromiso cardíaco se asociaron con peor pronóstico.