IMPACTO ECONÓMICO DE LA DISCONTINUACIÓN DEL TRATAMIENTO CON INHIBIDORES DE TIROSINA QUINASA EN PACIENTES CON LEUCEMIA MIELOIDE CRÓNICA: SUBANÁLISIS DEL ENSAYO CLÍNICO AST (ARGENTINA STOP TRIAL)

BIANCHINI M

Congreso; XXVI CONGRESO ARGENTINO DE HEMATOLOGIA; 2023

Los inhibidores de tirosin quinasa (ITQ) han logrado llevar la expectativa de vida de los pacientes con leucemia mieloide crónica (LMC) cercana a la de la población general. Sin embargo, el tratamiento a largo plazo con estas drogas continúa siendo un desafío ya que impacta en la calidad de vida y representa una carga económica importante para el sistema de salud. La remisión libre de tratamiento (RLT) podría resolver estas dificultades.Objetivos: Evaluar el impacto económico de discontinuar el tratamiento con ITQ en los pacientes incluidos en el estudio AST.Material y métodosEl estudio AST es un ensayo clínico multicéntrico, prospectivo, que reclutó pacientes con LMC en fase crónica con transcriptos BCR::ABL1 típicos, bajo tratamiento con ITQ por ≥4 años y con respuesta molecular profunda (RM 4.0) sostenida por ≥2 años. Los estudios moleculares fueron realizados mensualmente los primeros 6 meses, cada 2 meses hasta el primer año y cada 3 meses hasta el segundo año. El ITQ fue reiniciado al perder la respuesta molecular mayor. Uno de los objetivos de este protocolo es evaluar el impacto económico de la discontinuación del tratamiento. Este estudio es un análisis farmacoeconómico de dicho ensayo clínico. Se realizó un modelo de impacto presupuestario considerando como flujo de dinero los costos de los ITQ, de las PCR y de las consultas médicas. Calculamos el valor presente de los ahorros en los pacientes que descontinuaron el tratamiento dentro de este protocolo.ResultadosSe evaluaron un total de 81 pacientes divididos en 2 cohortes: 46 pacientes fueron enrolados entre Febrero de 2018 y Julio de 2020 (1ra cohorte); y luego una segunda cohorte de 35 pacientes enrolados entre Julio de 2022 y Abril de 2023. Entre estos dos períodos, el enrolamiento fue pausado debido al COVID-19. Se realizó el análisis sobre la 1ra cohorte.La mediana de edad fue de 57.2 años (24-86). El tratamiento previo a la discontinuación fue Imatinib en 34 (73%) pacientes, Dasatinib en 8 (17%) y Nilotinib en 4 (9%). Con una mediana de seguimiento de 47 meses (2-50), 17 (36,9%) pacientes perdieron la RMM recuperándola en el 100% de los casos al reiniciar el mismo ITQ.Respecto al análisis farmacoeconómico (Tabla 1), calculamos el costo del tratamiento con ITQ, de los estudios de PCR y de las consultas médicas, y estimamos el ahorro por paciente durante el primer año en RLT: si el paciente había recibido Imatinib, Dasatinib o Nilotinib previo a la discontinuación, el ahorro calculado es de US$ 41.220, US$ 53.988 y US$ 55.728 respectivamente. Este ahorro es aún mayor después del primer año, considerando que los pacientes realizan solo 4 PCR por año desde allí en adelante. Calculamos el ahorro total por paciente de acuerdo a los meses que permanecieron sin tratamiento. Con una mediana de sobrevida libre de recaída molecular de 39 meses (2-49), el ahorro total estimado fue de US $5.099.396. También realizamos una proyección del potencial ahorro en caso de que un paciente permanezca en RLT durante el resto de su vida, y considerando la expectativa de vida en Argentina (76 años) ,la mediana de edad de los pacientes en este ensayo y el costo por paciente/año en tratamiento con ITQ, el ahorro estimado sería de US$ 644.727 por paciente.ConclusionesEste es el primer análisis farmacoeconómico de la suspensión de ITQ en Argentina. Se evidencia un ahorro considerable debido al elevado costo de la medicación. Las ventajas de la RLT no solo impactan en la calidad de vida de los pacientes, sino que también reducen significativamente los gastos del sistema de salud. En países en vías de desarrollo como el nuestro, los recursos potencialmente ahorrados podrían destinarse a asegurar el acceso al monitoreo molecular de otros pacientes y a los ITQ, incluyendo los de segunda generación, que, si bien son más costosos, permitirían alcanzar una respuesta profunda de manera más rápida, posibilitando así intentar la discontinuación del tratamiento en menor tiempo.