Características clínico-biológicas de pacientes con mielofibrosis en argentina: un análisis de 94 casos.

MARADEI ; MOIRAGHI B; BENDEK G; HELLER PG; CASTRO RIOS M; BENDER A; SACKMANN F

Congreso; Congreso Argentino de Hematologia; 2023

Introducción: La Mielofibrosis (MF) es una enfermedad infrecuente. Hay pocos datos locales de estaenfermedad, motivo por el cual desarrollamos elpresente trabajoObjetivos: Describir las características de los pacientes (pts) con MF en Argentina, incluyendo lascaracterísticas al diagnóstico (Dx), tratamientos(ttos) recibidos, evolución clínica y sobrevida.Materiales y métodosSe diseñó una hoja de captura Ad Hoc con el programa Research Electronic Data Capture (REDCap),que fue distribuida entre los miembros de la subcomisión de NMP Ph negativas de la SAH. Se incluyeron pts con MF primaria (MFP) y secundarias (MFpost-PV y MF post-TE) diagnosticadas entre 2010 yla actualidad. Para el análisis de supervivencia se usóel método de Kaplan-Meier y la prueba de log rankpara comparaciones. El análisis estadístico se realizómediante los programas IBM SPSS versión 29.0 y R.Resultados: Se incluyeron 94 pts con MF, 73 % tenían MFP, 12% MF post-PV y 15% MF post-TE. El58% de ellos eran masculinos; la mediana (md) deedad fue de 66 años (RIC: 32 a 91).Al Dx, un 25%se encontraba asintomático. La sintomatología másfrecuente fue astenia (51%), sudoración nocturna(30%) y pérdida de peso (28%). El 91% tenía esplenomegalia y en un tercio fue severa (>10 cm xDRC). Los eventos trombóticos y hemorrágicos fueron del 10% en ambos casos .Un 35% de los pts presentó anemia moderada/severa (Hb < 10 g/dl) y 13%trombocitopenia ( 6 UGRD durante 3 m). Las drogas más utilizadas en el tto deanemia fueron : EPO (52%) ,esteroides (16%) y danazol (8%).El 12% de los pts recibió trasplante alogénico. La md de edad de los trasplantados fue de 55años (RIC: 37-66). La md de sobrevida global (SG)fue de 80 m y la SG según grupo de riesgo por IPSSfue de: 143 m para el bajo riesgo (20%), 80 m parael riesgo inter-1 (31%), 57 m para el riesgo inter-2(31%) y 39 m para al alto riesgo (18%), (p10 cm (47 vs 102 m, p=0.009), blastos circulantes >1% (39 vs 135 m, p=0.001),Hb< 10 gr/dl (53 vs 135 m, p=0.001), edad > 65 años(64 vs 102 m p=0.04) Se detectó progresión clínicade MF en 61% de los pts, 13 % de progresión a faseacelerada y 5 % a fase blástica.Conclusiones: Los datos concuerdan con los publicados internacionalmente. Tenemos buen accesopara detectar las 3 mutaciones conductoras y paragraduar la fibrosis medular, lo cual nos permite undx preciso. La mayoría de pts reciben Ruxo, drogaestándar en el tto. La utilización de NGS fue baja yla derivación a trasplante escaza, restringido parapts. jóvenes. Se planea continuar con el registro ampliando la fuente de médicos derivantes.