INVESTIGADORES
ROZENFELD Paula Adriana
congresos y reuniones científicas
Título:
Respuesta al tratamiento con agalsidasa alfa en pacientes Fabry argentinos registrados en FOS.
Autor/es:
ROZENFELD PA; NEUMANN P; CACERES G; KISINOVSKI I; CECI, R
Lugar:
Medellin
Reunión:
Congreso; IX Congreso Latinoamericano de Errores Innatos del Metabolismo y Pesquisa Neonatal; 2013
Institución organizadora:
SLEIMPN
Resumen:
Fabry Outcome Survey (FOS) es un registro longitudinal multicentrico de pacientes Fabry. Los objetivos son monitorear la historia natural de la enfermedad y la respuesta al tratamiento con agalsidasa alfa. Metodología: 61 pacientes tratados (29 mujeres y 34 varones) fueron incluidos. La respuesta al tratamiento de las funciones renal y cardíaca se realizó por evaluaciones periódicas de creatinina en suero, clearance de creatinina y masa del ventrículo izquierdo. El dolor y calidad de vida se analizaron mediante cuestionarios BPI y EQ-5D. El análisis estadístico se realizó mediante ANOVA, tomando un valor de p0,05). Para la evaluación cardiológica se dividieron en 2 grupos, según la masa ventricular izquierda al inicio: >50 o
