TRATAMIENTOS ESPECÍFICOS EN POLIQUISTOSIS RENAL AUTOSÓMICA DOMINANTE

MARTIN RS, ; ADRIANA R FRAGA; FRAGALE G, ; CESTARI J, ; MARTINEZ MF; AZURMENDI PJ.

REVISTA DE NEFROLOGIA DIALISIS Y TRASPLANTE

ASOC REGIONAL DIALISIS TRASPLANTES RENALES

Lugar: Buenos Aires; Año: 2011 vol. 31 p. 77 - 85

0326-3428

Las ciliopatías ?y entre ellas ADPKD- han resultado ser un problema biológico complejo, develado ? y esto ha sido el gran servicio de la biología molecular- por las pistas que abrieron el descubrimiento de sus dos genes, PKD1 y PKD2. Los estudios en modelos animales han provisto evidencias muy convincentes de que el bloqueo de algunas de esas proteínas claves mejoran ?a veces dramáticamente- la evolución de la enfermedad. Esto no se ha traducido todavía en acciones similares en humanos, probablemente en parte por las dificultades de precisar la ?etapa biológica? en enfermedades de muy larga evolución y por las consiguientes incertidumbres de cuándo comenzar y cómo evaluar las propuestas terapéuticas emergentes. Sí se ha traducido en enfoques racionales de distintos ensayos clínicos. Es importante continuar en esta etapa con el aporte de los nefrólogos, haciendo observaciones clínicas inesperadas en familias afectadas, diseñando con el paciente un control periódico y frecuente de su enfermedad, tratando todas las enfermedades crónicas intercurrentes con el mayor celo y evitando las situaciones nefrotóxicas. Todo este aporte de la comunidad médica será decisivo para imaginar nuevos tratamientos, aumentar la eficacia de los ensayos clínicos futuros, disminuyendo así el ritmo de progresión de la enfermedad hasta niveles de función renal que eviten las terapias renales sustitutivas.